Las ‘nanojaulas’ diseñadas por IA imitan el comportamiento viral para una terapia génica mejorada

Los investigadores han desarrollado una plataforma terapéutica innovadora imitando las intrincadas estructuras de los virus utilizando inteligencia synthetic (IA). Su investigación pionera fue publicado en Naturaleza el 18 de diciembre.

Los virus están diseñados exclusivamente para encapsular materials genético dentro de estructuras esféricas. proteína caparazones, lo que les permite replicarse e invadir las células huésped, lo que a menudo causa enfermedades. Inspirándose en estas estructuras complejas, los investigadores han estado explorando proteínas artificiales modeladas a partir de virus.

Estas «nanojaulas» imitan el comportamiento viral y administran eficazmente genes terapéuticos a las células diana. Sin embargo, las nanojaulas existentes enfrentan desafíos importantes: su pequeño tamaño restringe la cantidad de materials genético que pueden transportar y sus diseños simples no logran replicar la multifuncionalidad de las proteínas virales naturales.

Para abordar estas limitaciones, el equipo de investigación utilizó tecnología impulsada por IA. diseño computacional. Si bien la mayoría de los virus muestran estructuras simétricas, también presentan asimetrías sutiles. Aprovechando la IA, el equipo recreó estas características matizadas y diseñó con éxito nanojaulas en formas tetraédricas, octaédricas e icosaédricas por primera vez.

Las nanoestructuras resultantes están compuestas de cuatro tipos de proteínas artificiales, formando arquitecturas intrincadas con seis interfaces proteína-proteína distintas. Entre ellos, la estructura icosaédrica, que mide hasta 75 nanómetros de diámetro, destaca por su capacidad para contener tres veces más materials genético que los vectores de distribución de genes convencionales, como los virus adenoasociados (AAV), lo que marca un avance significativo en terapia genética.

La microscopía electrónica confirmó que las nanojaulas diseñadas por IA lograron estructuras simétricas precisas según lo previsto. Los experimentos funcionales demostraron además su capacidad para administrar eficazmente cargas terapéuticas a las células diana, allanando el camino para aplicaciones médicas prácticas.

«Los avances en IA han abierto la puerta a una nueva period en la que podemos diseñar y ensamblar proteínas artificiales para satisfacer las necesidades de la humanidad», afirmó el profesor Sangmin Lee. «Esperamos que esta investigación no sólo acelere el desarrollo de terapias genéticas sino que también impulse avances en vacunas de próxima generación y otras innovaciones biomédicas».

Para este estudio, el profesor Lee colaboró ​​con el profesor David Baker, premio Nobel de Química de 2024, de la Universidad de Washington. El profesor Lee trabajó anteriormente como investigador postdoctoral en el laboratorio del profesor Baker durante casi tres años, desde febrero de 2021 hasta finales de 2023, antes de unirse al Departamento de Ingeniería Química de POSTECH en enero de 2024.